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成立才10個月就被4億美元收購,這家公司的突破性療法神奇在哪裏?
發布時間: 2019-08-28     來源: 藥明康德

今日,專注于罕見病創新療法的Zogenix公司宣布與Modis Therapeutics公司達成協議,將以4億美元的價格收購Modis Therapeutics公司。Modis公司的主打在研産品MT1621曾經獲得美國FDA授予的突破性療法認定和歐盟EMA授予的PRIME藥品認定,是一款治療遺傳性線粒體DNA耗竭障礙的創新療法。Modis公司在10個月前剛剛成立,並且獲得3000萬美元A輪融資。

胸苷激酶2缺乏症(TK2d)是一種罕見的線粒體DNA(mtDNA)耗竭綜合征。線粒體是細胞中的能量工廠,它攜帶的線粒體DNA編碼幫助産生能量的蛋白。在TK2d患者中,由于胸苷激酶2的缺失,用于生成mtDNA的核苷酸庫中的核苷酸種類出現失衡,導致mtDNA無法正常複制。這會導致細胞無法産生足夠的能量,在能量需求高的細胞中(例如肌肉細胞)導致細胞功能失常。TK2d患者會出現漸進性、嚴重肌無力,影響患者的運動、呼吸、飲食和其它正常功能。目前沒有治療這一疾病的獲批療法。

MT1621是一款脫氧核苷組合療法,它是由不同脫氧核苷組成的口服溶液。這種脫氧核苷組合療法能夠改善核苷酸種類的平衡,提高mtDNA的拷貝數目,改善細胞功能。日前,Modis公司完成了MT1621的關鍵性2期回顧性治療研究。總計38名TK2d患者接受了MT1621的治療。與全球性TK2d自然曆史數據庫相比,接受MT1621治療的患者群生存幾率得到統計顯著提高(p<0.004)。不但所有接受MT1621治療的患者仍然活著,他們中有些患者的運動功能得到顯著改善,重新達到了曾經丟失的運動能力裏程碑。


▲MT1621療法作用方式示意圖(圖片來源:Modis Therapeutics公司官網)

根據協議,Zogenix將支付給Modis公司2.5億美元前期付款,如果MT1621獲得FDA或EMA批准,Modis公司將可分別獲得1億或5千萬美元的裏程碑付款。

“Zogenix公司與我們同樣擁有爲罕見病患者改善治療選擇的願景,“Modis公司首席執行官Joshua Grass先生說:”我們相信Zogenix公司有能力完成這一療法的開發,將它盡快帶給患者。“

參考資料:
[1] From $30M launch round to $400M buyout deal — with $250M upfront — in 10 short months. Retrieved August 26, 2019, from https://endpts.com/from-30m-launch-round-to-400m-buyout-deal-with-250m-upfront-in-10-short-months/
[2] Zogenix Announces Acquisition of Modis Therapeutics, Inc. Retrieved August 26, 2019, from https://www.modistx.com/file.cfm/19/docs/2019-08-26_ZGNX_Acquires_Modis_Pharma.pdf